(Zdroj foto: AdobeStock.com)
Keď počujete slovo biologická liečba, môže sa vám zdať, že ide o nejaký nový trend či neoverenú novinku, ktorej účinnosť a bezpečnosť sa ešte len overuje. Pravda je ale taká, že s biologickou liečbou sa stretli už naši rodičia a starí rodičia.
Medzi prvých priekopníkov biologickej liečby totiž patrilo očkovanie či všetkým dobre známy inzulín, ktorý je dnes základným kameňom liečby cukrovky. Len tieto objavy zachránili za tie roky nespočetné množstvo ľudských životov.
Moderná biologická liečba však posúva hranice medicíny ešte ďalej. Najnovšie poznatky z mikrobiológie, biochémie a medicíny, predovšetkým detailnejšie chápanie podstaty vzniku rôznych chorôb, ale aj nevídaný rozvoj technológií, sa zaslúžili o to, že biologická liečba postupne preniká do rôznych oblastí medicíny a prináša prelomové riešenia v liečbe ťažkých chronických ochorení, ktoré neodpovedajú na štandardnú liečbu.
Biologické lieky totiž, na rozdiel od tých chemických, dokážu lepšie napodobniť procesy, ktoré prirodzene prebiehajú v našom organizme, alebo do týchto procesov zasiahnuť regulačne. Vďaka tomu sa často používajú práve tam, kde iná liečba zlyhala.
Najväčšie úspechy dosahuje v oblasti autoimunitných, onkologických či genetických ochorení, ale aj v mnohých ďalších oblastiach medicíny.
Biologická liečba – od základov iná
Myslíte si – no čo, len ďalší liek… Aký je medzi nimi rozdiel?
Pravda je však taká, že od klasických liekov, ako ich poznáme, sa biologické lieky líšia už vo svojej podstate. Kým klasické lieky sa vyrábajú v laboratóriách chemickou cestou, biologický liek vzniká zložitými technológiami za použitia živých organizmov či buniek, pričom následne prechádza úpravou pomocou biotechnológie.
Takto upravené molekuly získavajú špecifické vlastnosti, ktorými dokážu rôznymi mechanizmami napomáhať v liečbe daného ochorenia.
Biologickým liečivom je obyčajne bielkovina so špecifickým účinkom. Najčastejšie je liečba založená na tvorbe protilátok, ale môže ísť aj o iné zložky krvi, enzýmy, hormóny alebo látky ovplyvňujúce činnosť imunitného systému.
Liečivé účinky biologických liekov sú založené na poznaní, ako tieto látky vstupujú do biologických procesov v ľudskom tele a ako ich dokážu ovplyvňovať.
Niektoré biologické lieky dokážu napríklad stimulovať imunitný systém organizmu a tak mu pomáhajú bojovať so zápalovými či onkologickými ochoreniami. Iné, naopak, imunitný systém potláčajú, čo sa využíva v liečbe autoimunitných ochorení či pri transplantácii orgánov.
V iných prípadoch biologické lieky podporujú rast buniek alebo, naopak, cielia špecifické vlastnosti rakovinových buniek – tzv. cielená terapia, pričom im zabraňujú vo vyživovaní a raste a spôsobujú ich odumieranie.
Na veľkosti záleží
Biologické lieky sa od tých bežných líšia aj svojou štruktúrou. Molekuly biologických liečiv sú mnohonásobne väčšie a zložitejšie ako molekuly doteraz bežne používaných chemických liečiv.
Napríklad jeden z najbežnejších biologických liekov na trhu sa skladá až z neuveriteľných 1330 aminokyselín (pozn.: aminokyseliny sú základné stavebné kamene bielkovín)!
Veľkosť molekuly biologických liekov je prednosťou najmä v imunoterapii, kde pomáhajú posilniť imunitnú odpoveď organizmu napríklad v boji proti rakovinovým bunkám. Molekuly chemických liekov sú totiž veľmi malé na to, aby na ne imunitný systém zareagoval.
Monoklonové protilátky
Tieto vlastnosti využívajú naplno aj tzv. monoklonové protilátky, ktoré sú v súčasnosti najpoužívanejšou formou biologickej liečby. Tieto špecifické protilátky imitujú protilátky prirodzene produkované vaším imunitným systémom, pričom majú schopnosť naviazať sa na špecifické povrchové antigény choroboplodných buniek a zasahovať tak do špecifických patogenetických mechanizmov.
V niektorých prípadoch umožňujú imunitnému systému ľahšie identifikovať nepriateľské bunky a bojovať proti nim ako proti svojmu prirodzenému nepriateľovi. V iných prípadoch môžu priamo blokovať patogenetické procesy v organizme (napr. nadmerne aktívne zápalové procesy).
Využitie monoklonových protilátok sa v posledných rokoch, vzhľadom na rôznorodosť ich mechanizmov, rozšírilo do viacerých oblastí medicíny – reumatológie, gastroenterológie, nefrológie, onkológie, transplantológie, alergiológie a klinickej imunológie a i. Aj preto sa týmto látkam budeme venovať aj v ďalších článkoch v tejto sekcii.
Náročný proces zrodenia a výroby
Na rozdiel od bežného lieku, ktorý má jednoznačne definované chemické zloženie a dá sa vždy syntetizovať ako úplne rovnaká chemická štruktúra, pri biologických liekoch ide o rozsiahle a zložité štruktúry, ktoré sa získavajú izoláciou z geneticky modifikovaných živých organizmov, prípadne sú týmito tzv. živými nosičmi priamo tvorené. To prináša mnohé výzvy počas celého procesu – od zrodenia myšlienky až po aplikáciu pacientovi.
Vývoj a výskum nového biologického lieku je preto mimoriadne náročný proces. Vedci musia najprv správne zvoliť štruktúru, ktorá by mohla byť potenciálnym liečivom.
Následne je potrebné objaviť a získať gén pre túto štruktúru, pričom samotná izolácia látky z takého komplikovaného prostredia, akým je živá bunka, tiež nie je vôbec ľahká. V treťom kroku treba túto látku preniesť do vhodného hostiteľského organizmu.
Takto upravený hostiteľský organizmus dokáže potom produkovať požadovanú látku rovnako, ako tvorí iné látky potrebné pre svoj život. Ako hostiteľské organizmy sa najčastejšie používajú rýchlo sa množiace baktérie, ako napríklad baktéria Escherichia coli alebo kvasinka Saccharomyces boulardii, ktoré vďaka svojej známej genetickej štruktúre a nenáročnej kultivácii dokážu zabezpečiť produkciu veľkého množstva proteínov na biologickú liečbu.
Myšlienka o využití biologických liekov kolovala medzi vedcami už niekoľko desaťročí. Citlivosť a nestabilita živých organizmov, na ktorých je založená biologická liečba, však neumožňovala ich výrobu vo veľkom množstve pri zachovaní ich špecifických vlastností.
Prelom nastal až v roku 1975, keď vedci César Milstein a Georges J. F. Köhler vynašli metódu výroby identických protilátok vo veľkom množstve. Využili na to tzv. technológiu hybridómov. Za tento svoj revolučný objav získali v roku 1984 Nobelovu cenu za medicínu a fyziológiu.
Vo finále
Vyizolované a vyčistené biologické liečivo podstupuje zložité testovanie, ktoré má preskúmať, či má daná látka vhodné vlastnosti, a preukázať jej účinnosť a bezpečnosť najprv v laboratórnych testoch, neskôr na zvieratách a nakoniec v klinických testoch na ľuďoch. Celý proces je výnimočne nákladný a časovo náročný.
V prípade, že štúdie preukážu kvalitu, účinnosť a bezpečnosť skúšaného lieku, dostáva sa na trh a označujeme ho hovorovo ako originálny alebo, odborne, referenčný biologický liek.
Registráciu biologických liekov má na starosti v Európskej únii Európska lieková agentúra, ktorá združuje národné liekové agentúry jednotlivých členských štátov. Do procesu registrácie sú preto zapojení experti zo všetkých členských krajín EÚ. U nás je zodpovednou inštitúciou Štátny ústav pre kontrolu liečiv.
Aké formy biologickej liečby dnes poznáme?
Biologická liečba sa v súčasnosti rozšírila takmer do všetkých terapeutických oblastí. Oproti chemickým liečivám má totiž jednu veľkú výhodu. Naše telo je tiež biologický organizmus a jeho štruktúry na bunkovej úrovni vie napodobniť biologická liečba omnoho lepšie ako tá chemická. Vďaka tomu môže byť lepšie zacielená na konkrétny problém, čo je, samozrejme, spojené s nižším rizikom výskytu vedľajších účinkov.
K najpoužívanejším látkam v biologickej liečbe patria:
Rôzne zložky krvi – používajú sa napríklad u ľudí, ktorých telo nedokáže vyprodukovať dostatočné množstvo niektorej krvnej zložky. Napríklad ľuďom s hemofíliou (poruchou zrážania krvi) sa do krvi podáva chýbajúci zrážajúci faktor a chráni ich pred nadmerným krvácaním.
Rôzne hormóny – okrem inzulínu pri cukrovke sa hormóny v biologickej liečbe používajú napríklad pri rastových poruchách (rastový hormón) alebo pohlavné hormóny pri poruchách plodnosti.
Monoklonové protilátky – sú zacielené na konkrétny zle fungujúci proces v organizme. Používajú sa napríklad v liečbe rozličných druhov rakovín, autoimunitných a zápalových ochorení (napríklad reumatoidná artritída, psoriáza či psoriatická artritída, Crohnova choroba, ulcerózna kolitída) či mnohých iných ochorení.
Regulátory imunitného systému – mnohé sa prirodzene vyskytujú v našom organizme a pomáhajú regulovať ochorenia spojené s nesprávne fungujúcim imunitným systémom, akými sú napríklad skleróza multiplex či reuma.
Dôvera je základom liečby
Vaša dôvera je dôležitou súčasťou vašej liečby, keďže nedostatok dôvery môže negatívne ovplyvniť jej výsledok. Tento jav nazývame odborne nocebo a je opakom placebo efektu. Pokiaľ preto máte akékoľvek pochybnosti, nebojte sa obrátiť na svojho lekára alebo lekárnika, ktorí vám vedia vaše otázky zodpovedať. Každá liečba by totiž mala byť o dialógu medzi vami a zdravotníkmi, aby ste spolu dosiahli ten najlepší možný výsledok.
Autori sú farmaceuti a neboli odmenení objednávateľom článku.
