(Zdroj foto: Adobestock.com)
História biologickej liečby sa začala písať objavením očkovania a neskôr aj inzulínu. Najväčší boom zažíva biologická liečba najmä od konca minulého a začiatku tohto storočia vďaka novým vedeckým poznatkom v biológii a medicíne.
Nesporne sem patrí aj objav monoklonálnych protilátok, ale napríklad aj mechanizmov množenia buniek, vďaka čomu sa biologické liečivá mohli začať vyrábať v množstvách potrebných na rozsiahlejšie použitie pri zachovaní svojich vlastností.
Dnes už – vďaka týmto objavom – máme desiatky ochorení, pri ktorých biologická liečba predstavuje nádej pre pacientov v prípadoch, v ktorých klasická liečba zlyháva alebo vôbec neexistuje. Je preto úplne logická otázka, ako biologická liečba ovplyvní medicínu budúcnosti a čo všetko sa ňou ešte bude dať liečiť.
Ako biologická liečba funguje?
Na to, aby sme mohli zodpovedať otázku, kam biologická liečba smeruje, je potrebné pochopiť, aké sú jej mechanizmy.
Jedna zo základných charakteristík biologickej liečby spočíva v tom, že na rozdiel od klasickej liečby, vyrábanej chemickou syntézou, sa biologická liečba snaží napodobniť štruktúry ľudského tela na bunkovej úrovni.
Využíva pri tom živé organizmy – najčastejšie proteíny – ktoré vstupujú do určitých procesov v ľudskom tele, blokujú choroboplodné procesy a podporujú tie ozdravné.
Veľmi zjednodušene povedané, ľudské telo sa skladá z buniek, ktoré voľným okom nevidíme. Bunky musia medzi sebou komunikovať a na túto komunikáciu im okrem iného slúžia takzvané receptory, ktoré sú napríklad na ich povrchu, ale aj rôzne iné signálne molekuly, ktoré bunky produkujú nato, aby medzi sebou dokázali komunikovať.
Celý proces komunikácie si potom zjednodušene môžete predstaviť tak, že jedna bunka potrebuje dať niečo vedieť druhej, preto vytvorí molekulu látky, ktorá cestuje telom, až kým nedôjde k druhej bunke.
Druhá bunka má napríklad na svojom povrchu receptor (akýsi prijímač), na ktorý sa táto látka naviaže, a druhá bunka si tak „prečíta“ správu od tej prvej bunky. A podľa toho sa začne správať – napríklad prispeje k zmene krvného tlaku, k svalovej kontrakcii, k vyvolaniu imunitnej reakcie a pod.
A keďže mnohé ochorenia bývajú dôsledkom „porušenej“ komunikácie na bunkovej úrovni, biologické liečivá sa snažia napraviť práve túto narušenú komunikáciu, a to čo najprirodzenejším spôsobom.
Biologické liečivá sú unikátne v tom, že ich produkujú živé organizmy, dokážu tak predstavovať omnoho komplikovanejšie štruktúry v porovnaní napríklad s dobre známym chemickým liekom s účinnou látkou paracetamolom na liečbu bolesti.
Medzi najčastejšie biologické liečivá preto patria napríklad monoklonálne protilátky, ktoré sa dokážu naviazať na receptory na povrchu buniek či na signálne molekuly vysielané medzi receptormi a zmeniť tak ich aktivitu. Dokážu sa napríklad naviazať na látky, ktoré podporujú neprirodzene vysoký zápal, a „neutralizovať“ ich, čím utlmia autoimunitné choroby.
Pri onkologických chorobách, naopak – dokáže biologické liečivo zablokovať receptor, vďaka ktorému nádor rastie, a tak jeho rast spomaliť až zastaviť. Biologickou liečbou dokážeme tiež vytvoriť chýbajúce zložky krvi či hormóny a liečiť tak ochorenia ako hemofília či cukrovka.
Kam sa teda môže biologická liečba v budúcnosti posunúť?
Prvou možnosťou je rozšírenie využitia biologických liekov na liečbu vrodených porúch a iných chorôb, ktoré súčasná medicína stále nedokáže liečiť. Základný princíp je totiž univerzálne platný pre všetky choroby – musíte identifikovať „chybu“ v komunikácii na bunkovej úrovni, napríklad chýbajúci hormón alebo nadmerne aktívnu signálnu molekulu či receptor, a následne vytvoriť biologické liečivo, ktoré túto chybu napraví.
Dnes už máme viacero biologických liekov na liečbu zápalových ochorení tráviaceho a pohybového aparátu (Crohnova choroba, ulceratívna kolitída či psoriáza), no len v roku 2017 bol registrovaný prvý biologický liek na atopickú dermatitídu a vo vývoji sú ďalšie.
Prvý biologický liek na astmu bol napríklad zaregistrovaný v roku 2005, no vývoj sa robí aj v liečbe ďalšieho rozšíreného ochorenia dýchacieho traktu – chronickej obštrukčnej choroby pľúc.
Vývoj biologických liekov napreduje aj v onkológii. Rakovina hrubého čreva, leukémia či rakovina prsníka už biologickú liečbu má, kým niektoré iné typy rakoviny (napríklad rakovina semenníkov) na túto liečbu ešte len čakajú.
Zaujímavými oblasťami sú aj neurológia a psychiatria. Biologickú liečbu má už skleróza multiplex a od roku 2018 aj migréna. Množstvo neurologických a psychiatrických ochorení, ako sú depresia, schizofrénia či Parkinsonova choroba, ale stále svoje možnosti liečby nemajú.
Vývoj účinnejších a bezpečnejších liekov
Druhou možnosťou je vývoj nových biologických liekov na choroby, ktoré už biologickú liečbu majú. To, že na dané ochorenie už biologická liečba existuje, totiž neznamená, že nepotrebujeme nové liečebné možnosti.
Nový biologický liek môže priniesť vhodnejší mechanizmus účinku, vďaka ktorému bude liečivo účinnejšie alebo bezpečnejšie. Alebo zotrvá v organizme dlhšie, a tak sa jeho účinok predĺži a nebude potrebné také časté podávanie ako pri jeho predchodcovi. To je veľkou výhodou obzvlášť pri biologických liečivách, ktoré sa podávajú primárne vo forme injekcií.
Je totiž rozdiel musieť si pichať injekcie každý deň alebo raz za niekoľko dní či týždňov. A čo je podstatné, každá nová generácia biologických liekov prichádza s vylepšeným bezpečnostným profilom – čím cielenejšou sa liečba stáva, tým menej prípadných nežiaducich účinkov prináša, resp. v ideálnom prípade nevykazuje žiadne alebo len zanedbateľné nežiaduce účinky.
Na čo všetko sa môže dať biologická liečba použiť?
Zjednodušene by sa dalo na túto otázku odpovedať: všetko. Všetko, pri čom dokážeme identifikovať problém.
Je ale potrebné si uvedomiť, že biologická liečba nebude perspektívou pre nezávažné ochorenia. Biologická liečba je totiž sama osebe drahá liečba a zdravotné poistenie vám určite nezaplatí niekoľko sto eur za biologický liek na liečbu nádchy, keď na vyliečenie z nádchy vám postačí pár dní trvajúci pokoj, ovocie a teplý čaj.
Čaká nás po biologickej liečbe ešte posun vpred?
Odpoveď na túto otázku iste mnohých poteší: čaká. A jednou z odpovedí je práve génová liečba. Génová liečba je typ liečby, pri ktorej modifikujete genetickú informáciu buniek v tele.
Predstavte si napríklad takú hemofíliu, pri ktorej vám chýba zrážajúci faktor v krvi, kvôli čomu hrozí nadmerné krvácanie. Vďaka biologickej liečbe dokážeme vytvoriť chýbajúci zrážajúci faktor a pravidelne ho dopĺňať. Problémom je tu však to slovo pravidelne. Pokiaľ totiž zrážajúci faktor do tela nedodáte, choroba sa objaví znova.
Génová liečba by však mohla dokázať pomocou nosiča vniesť do buniek ten správny gén a zabezpečiť tak, že vaša pečeň bude opäť schopná produkovať chýbajúci zrážajúci faktor sama. Vďaka tomu by ste tak raz dostali génovú liečbu a už nikdy viac by ste si nepotrebovali pichať injekcie tohto faktora.
Zdá sa vám to ako hudba budúcnosti? Pravdepodobne nie až takej vzdialenej, keďže už teraz sú na svete štúdie, ktoré ukazujú povzbudivé výsledky v tomto smere.
Prostredníctvom tejto terapie sa už napríklad aj v súčasnosti liečia vážne ochorenia. Napríklad spinálna muskulárna atrofia, pri ktorej sa dieťatko narodí s jedným poškodeným génom. Práve tento gén je však zodpovedný za dôležitý proteín, ktorý je nevyhnutný pre svalový tonus.
Dieťatko, ktoré trpí touto chorobou, sa nenaučí sedieť, stáť ani chodiť. Bez liečby je jeho prognóza nepriaznivá, pacient buď zomiera, alebo zostane na umelej pľúcnej ventilácii. Existuje však liek, vďaka ktorému pacientovi dodajú spomínaný gén.
Liek odovzdá gén a ten sa začne v tele ďalej rozmnožovať. Výsledkom je, že dieťa sa naučí sedieť, stáť, ale aj chodiť a začne viesť plnohodnotný život. Tento liek je však veľmi drahý, preto v budúcnosti bude veľkou výzvou nájsť spôsob, ako ho financovať.
Počiatky génovej liečby sa začali písať v sedemdesiatych rokoch minulého storočia a prelomovým bol rok 2012, keď došlo k registrácii prvej génovej liečby. Tá obsahovala gén pre lipoproteínovú lipázu, inými slovami enzým dôležitý pre spracovanie tukov. Ak tento enzým nemáte alebo je jeho aktivita výrazne nižšia, vo vašom tele sa hromadí tuk, čo môže viesť k vážnym problémom s pečeňou či pankreasom.
Od roku 2012 pribudlo zopár ďalších registrovaných liekov v génovej liečbe, napríklad na liečbu leukémie, lymfómu či na dedičnú stratu zraku. A viaceré ďalšie sú vo vývoji.
Budúcnosť liečby ochorení nie je vôbec sivá
Veľakrát sa stretnete s tvrdením, že farmaceutické spoločnosti už dávno poznajú liek proti rakovine či preparát na dosiahnutie nesmrteľnosti, ale úmyselne ho taja pred verejnosťou. Pravda je však taká, že do vývoja každého lieku je zapojených množstvo ľudí – od vedcov, úradníkov, lekárov po pacientov, že je nemožné utajiť vývoj niečoho takého bombastického, ako by bol preparát na nesmrteľnosť.
Na druhej strane je dnes však možné veľmi dobre liečiť mnohé typy rakovín či iných závažných ochorení, o čom mohli pacienti pred desiatimi či dvadsiatimi rokmi ešte len snívať.
Budúcnosť liečby ako takej preto vôbec nie je zlá. Ako však my bojujeme proti ochoreniam, tak aj ochorenia bojujú proti nám – rakovinové a iné bunky, vírusy či baktérie si nachádzajú stále nové spôsoby, ako sa množiť, niektoré bunky a mikroorganizmy mutujú a menia svoje vlastnosti. Preto je vývoj nových liekov neustálou výzvou, s ktorou ľudstvo a vedci bojujú.
Je však potrebné si uvedomiť, že všetko má svoj prirodzený postup. A tak, ako nemôžete očakávať, že sa všetko zmení na lepšie zo dňa na deň, tak nemôžete očakávať, že o päť rokov budeme žiť večne. Celkový vývoj – a biologická liečba v ňom predstavuje významný krok vpred – však naznačuje, že by sa to v budúcnosti mohlo podariť.
Autor je farmaceut a nebol odmenený objednávateľom článku.
