Liečba
Príznaky
VyšetrenieZdroj foto: www.stock.adobe.com
Mnohopočetný myelóm, podobne ako každé onkologické ochorenie, je pre pacienta ťažkou životnou skúškou. Býva však rébusom aj pre samotného lekára, pretože okrem počiatočnej bezpríznakovosti sa ani neskôr neprejavuje špecifickými príznakmi, vďaka ktorým by toto ochorenie bolo možné hneď odhaliť. Preto je základom úspešnej liečby odborná skúsenosť lekára a následná trpezlivosť pacienta.
O tomto onkohematologickom ochorení, ktorého liečba v súčasnosti zažíva obrovský vývoj, sme sa porozprávali s MUDr. Adrianou Kafkovou, PhD., z hematologickej ambulancie Hemko, s. r. o., v Košiciach.
* Z pomenovania to nie je úplne zrejmé, ale mnohopočetný myelóm je nádorové ochorenie – hoci nemá podobu hrčky alebo nádoru. Ako by ste charakterizovali jeho podstatu?
– Mnohopočetný myelóm (MM) je zhubné (malígne) nádorové ochorenie spôsobené zhubnou premenou (malígnou transformáciou) a nekontrolovaným množením a hromadením (klonálnou proliferáciou a akumuláciou) plazmocytov, ktoré sú druhom bielych krviniek. Tieto zhubné plazmocyty sa nazývajú myelómové bunky a pri nekontrolovanom množení dochádza o. i. k potlačeniu zdravej krvotvorby, t. j. tvorby zdravých krviniek v kostnej dreni. V tejto definícii je aj podstata ochorenia, čiže ide o zhubné nádorové ochorenie, ktoré vo väčšine prípadov postihuje organizmus difúzne – systémovo (celkovo), a to najčastejšie vo forme postihnutia kostnej drene, samotných kostí, ale môže zasahovať aj iné orgány a mäkké tkanivá.
* Aké sú spúšťače, príčiny tejto choroby?
– Je to veľmi presná otázka, ale pre nás lekárov a zdravotníkov je frustrujúca, pretože na ňu stále nepoznáme odpoveď. Samozrejme, odpoveď na príčinu vzniku mnohopočetného myelómu stále hľadáme v rámci vedeckého výskumu, ktorý skúma tzv. myelómovú kmeňovú bunku a mikroprostredie, t. j. bezprostredné – blízke okolie, kde sa veľmi plastické – premenlivé myelómové bunky nachádzajú. Ide o náročné vedecké skúmania, ktoré vyžadujú nielen obrovské finančné prostriedky, ale aj množstvo vysokovzdelaných, kreatívnych a trpezlivých vedeckých pracovníkov.
* Mnohopočetný myelóm – aké faktory môžu zvyšovať riziko jeho vznik?
– Vzhľadom na to, že nevieme pomenovať príčinu vzniku mnohopočetného myelómu, nie sú nám známe ani konkrétne faktory, ktoré by zvyšovali riziko jeho vzniku. V niektorých analýzach sa objavili dáta o údajne vyššom výskyte tohto ochorenia u pracovníkov v poľnohospodárstve a lesníctve.
* Patrí mnohopočetný myelóm k ochoreniam, pri ktorých sa príznaky objavia hneď, alebo je zo začiatku bezpríznakové?
– Mnohopočetný myelóm môže prebiehať v skorých štádiách rôzne dlhú dobu bezpríznakovo, neskôr sa prejavuje príznakmi, ktoré nie sú špecifické, t. j. nevyskytujú sa konkrétne len u mnohopočetného myelómu, ale aj u iných ochorení (nádorových – zhubných, ale aj mnohých nenádorových ochorení).
* Aké sú napriek tejto nejednoznačnosti najčastejšie príznaky, ktoré by mohli poukazovať aj na mnohopočetný myelóm?
– Poradie výskytu a druh príznakov závisí od rozsahu ochorenia a typu mnohopočetného myelómu (či a v akom rozsahu je postihnutá kostná dreň a kosti samotné, či sú poškodené iné orgány – napríklad obličky, srdce, ako funguje imunitný systém, atď.). Z toho vyplývajú najčastejšie príznaky ako bolesti kostí (chrbtica, rebrá), únava, slabosť, strata hmotnosti, častejší výskyt infekcií, krvácavosť, opuchy. Ide o nešpecifické príznaky, ktorých príčinou môže byť okrem mnohopočetného myelómu aj široká škála iných ochorení. Preto je úlohou lekára objasniť príčinu a identifikovať – pomenovať chorobu, ktorá dané príznaky spôsobuje. Hovoríme o diferenciálno-diagnostickom procese, ktorý na jednej strane vyžaduje odborné znalosti lekára a trpezlivosť a dôveru pacienta na strane druhej.
* Akú vekovú kategóriu mnohopočetný myelóm najčastejšie postihuje? A ovplyvňuje jeho vznik a vývoj pohlavie pacienta?
– Mnohopočetný myelóm je ochorením starších ľudí, s vekom sa jeho výskyt zvyšuje a vo veku 75 – 79 rokov je incidencia tohto ochorenia približne 16 ľudí na stotisíc obyvateľov. U mladších ľudí vo veku 20 – 40 rokov sa choroba vyskytuje vzácne. Výskyt mnohopočetného myelómu je u oboch pohlaví približne rovnaký.
* V podstate každé vážne ochorenie sprevádzajú viaceré zdravotné komplikácie, tzv. komorbidity. Ktoré trápia pacientov pri mnohopočetnom myelóme?
– Komorbidity sú sprievodné ochorenia, na ktoré pacient trpel a trpí bez ohľadu na základnú onkohematologickú diagnózu mnohopočetného myelómu. Komplikácie pri základnej diagnóze mnohopočetného myelómu sú zdravotné ťažkosti, ktoré vyplývajú zo samotnej podstaty základného ochorenia mnohopočetného myelómu alebo sprevádzajú protinádorovú a podpornú liečbu. Komorbidity môžu, ale aj nemusia nepriaznivo ovplyvniť alebo skomplikovať priebeh a liečbu onkohematologického ochorenia. Pri mnohopočetnom myelóme sú komorbidity, ktoré môžu mať nepriaznivý vplyv na priebeh a liečbu, napríklad: už prechádzajúce obličkové ochorenie, osteoporóza, ochorenia srdca. Priebeh týchto ochorení môže mnohopočetný myelóm zhoršiť alebo komorbidity môžu priniesť obmedzenia v možnosti liečby mnohopočetného myelómu.
* Pri akých prejavoch by človek mal spozornieť a bezodkladne navštíviť svojho všeobecného lekára alebo najlepšie hematológa?
– Pacient musí prezentovať svoje ťažkosti vždy najskôr všeobecnému lekárovi a ten, ak uzná za potrebné, odošle pacienta k špecialistovi – hematológovi, alebo pacienta poukazuje k hematológovi iný špecialista na základe podozrenia na mnohopočetný myelóm či iné onkohematologické ochorenie. Ako som už spomínala, najčastejším príznakom, pre ktorý pacient vyhľadá lekára prvého kontaktu a potom špecialistov (ortopéda, hematológa), sú bolesti kostí (chrbtica, rebrá), ak trvajú dlhšie ako štyri týždne, zhoršujú sa alebo je na röntgenologickom vyšetrení (RTG) prítomná tzv. patologická zlomenina. Ďalej môže byť prítomná únava, slabosť, strata hmotnosti, častejšie infekcie, krvácavosť. Všeobecný lekár, prípadne iní špecialisti odosielajú pacienta k hematológovi aj pri patologických laboratórnych nálezoch, napr. zvýšenej sedimentácii alebo zmenách v krvnom obraze – najčastejšie málokrvnosti, zmenách v biochemických parametroch v krvi a moči v zmysle zvýšenej hodnoty bielkovín, porúch obličkových funkcií (bielkovina v moči, obličkové zlyhávanie).
* Ako prebieha diagnostika? Ktoré vyšetrenia potvrdia alebo vyvrátia, že ide o mnohopočetný myelóm?
– Diagnostický proces u hematológa zahŕňa anamnézu vrátane subjektívnych ťažkostí pacienta, objektívne vyšetrenie a laboratórne vyšetrenie krvi a moču. Vzhľadom na to, že nádorová myelómová bunka vo väčšine prípadov produkuje patologickú bielkovinu, tzv. monoklonálny imunoglobulín, vieme dokázať jeho prítomnosť v krvi alebo moči, a dokonca ho vieme aj kvantifikovať, t. j. odmerať jeho množstvo. Dôležitými vyšetreniami pri diagnostike mnohopočetného myelómu sú tzv. zobrazovacie vyšetrenia, ku ktorým patrí RTG, PET/CT vyšetrenie (pozitrónová emisná tomografia a počítačová tomografia) a MR (magnetická rezonancia). Hematológ vykoná u pacienta v lokálnej anestézii punkciu a biopsiu kostnej drene. Na základe výsledkov týchto vyšetrení buď potvrdí diagnózu mnohopočetného myelómu či iného onkohematologického ochorenia, napríklad lymfómu, alebo ho vylúči.
Zdroj foto: www.stock.adobe.com
* Existuje viac typov mnohopočetného myelómu?
– Mnohopočetný myelóm má už v názve „mnohopočetný“ zahrnutú charakteristiku, že ide o systémové – celkové ochorenie, ktoré vo väčšine prípadov (80 – 85 %) postihuje „mnohopočetne“ kostnú dreň a samotné kosti, kde tvorí ložiská, v ktorých nádorové myelómové bunky kosť odbúrajú, t. j. zničia v danom mieste kostnú štruktúru (tento proces sa volá osteolýza). Takto vznikajú osteolytické ložiská s možnými osteolytickými fraktúrami (zlomeninami). Nádorové myelómové bunky vo väčšine prípadov tvoria už spomínaný monoklonálny imunoglobulín, ktorý môže poškodzovať predovšetkým obličky. Ak sa teda pozrieme na nádorovú myelómovú bunku z pohľadu funkcie (samozrejme, zjednodušene), nie je len „pasívne škodlivá“, ale jej negatívne pôsobenie je výrazne „aktívne“ v zmysle osteolýzy a produkcie patologickej bielkoviny.
Asi 15 – 20 % chorých s mnohopočetným myelómom má menej obvyklú formu ochorenia (napr. mimokostnú, mimo kostnej drene, prítomné len jedno ložisko v kosti, vysoko agresívne formy).
Zobrazit příspěvek na Instagramu
* Aké sú liečebné možnosti mnohopočetného myelómu? Prípadne je šanca na jeho úplne vyliečenie? Aká je dostupnosť inovatívnych liekov v SR?
– Liečba mnohopočetného myelómu zažíva obrovský vývoj. Zavedenie nových liekov prináša dlhodobé remisie u novodiagnostikovaného aj u relapsujúcich ochorení (relaps je návrat ochorenia po období remisie). Vďaka stále novým možnostiam liečby sa z tohto nádorového ochorenia stáva ochorenie „chronického“ charakteru a je zrejmé, že dostupné moderné lieky prinášajú pacientom nové nádeje na predĺženie života. Okrem klasických cytostatík (konvenčných protinádorových liekov) a kortikoidov sú v dnešnej klinickej praxi dostupné novšie molekuly typu inhibítorov proteazómu a imunomodulačné látky (vrátane novogeneračných), ktoré už dokázali významne predĺžiť prežívanie pacientov s mnohopočetným myelómom. Vzhľadom na potrebu ďalšieho rozšírenia liečebných možností o nové skupiny liekov, ktoré by z mnohopočetného myelómu mohli urobiť potenciálne vyliečiteľné ochorenie, sa na základe úspešnosti klinických skúšaní súčasné možnosti rozšírili nielen o novogeneračné inhibítory proteazómu, ale aj o skupinu inhibítorov histónovej deacetylázy a skupinu monoklonálnych protilátok (MoAb). K úspechu zavedenia prvých monoklonálnych protilátok do bežnej klinickej praxe prispeli technologické pokroky a podrobné skúmanie patofyziológie mnohopočetného myelómu, ktoré bolo nevyhnutné vzhľadom na komplexnú a heterogénnu (rôznorodú) povahu ochorenia.
Avšak reálna klinická dostupnosť liekov pre našich pacientov s mnohopočetným myelómom, t. j. úhrada liekov zdravotnými poisťovňami, nereflektuje predovšetkým potrebu kombinácií viacerých inovatívnych liekov u relapsujúceho/refraktérneho pacienta, ale aj indikáciu použitia kombinácií liečiv v prvej línii s cieľom dosiahnutia maximálnej liečebnej odpovede bez takzvanej „minimálnej zostatkovej“ choroby, predĺženia remisie a celkového prežívania pacientov s mnohopočetným myelómom.
* Ako dlho môže žiť človek s mnohopočetným myelómom, respektíve akého veku sa pacienti v priemere dožívajú?
– Ak pre pacienta s mnohopočetným myelómom v minulosti platilo, že má nevyliečiteľné, ale dobre liečiteľné ochorenie, aktuálne mu o prognóze môžeme povedať, že má dobre liečiteľné ochorenie, navyše s istou šancou na úplné vyliečenie. Ide o zásadný rozdiel v pohľade na nádej, aj keď v reálnom živote sa daná nádej naplní len u časti našich pacientov.
Uverejnenie článku podporila spoločnosť Amgen Slovakia s.r.o.
Dátum vypracovania: november 2021
SK-KYP-1121-00002
Tento nový dokumentárny film o mnohopočetnom myelóme mal 21. 3. 2023 premiéru v slovinskej Ľubľane. Zúčastnila sa jej aj slovenská pacientka Zuzana Gajdošíková, ktorá si vo filme zahrala, a z rúk bývalého slovinského prezidenta Boruta Pahora prevzala ocenenie. www.myelom.sk
