Súčasné možnosti liečby sclerosis multiplex

V dnešnej dobe máme k dispozícii rozsiahle dáta poukazujúce na nutnosť začatia liečby v najvčasnejšom štádiu SM. Včasné nasadenie liečby má zásadný vplyv na dlhodobú prognózu pacienta. Na začiatku ochorenia dominuje zápalová zložka a počas ďalšieho priebehu ochorenia narastajú neurodegeneratívne procesy spôsobujúce stratu nervových vlákien a buniek spojenú s atrofiou mozgu a invalidizáciou pacienta. Vtedy hovoríme o tzv. sekundárne progresívnej fáze ochorenia do ktorej prechádza po 10 až 15 rokoch viac ako polovica neliečených pacientov. Časové rozmedzie, v ktorom je možné dosiahnuť najlepší liečebný efekt SM, je relatívne úzke. Optimálnym obdobím pre začatie liečby je klinicky izolovaný syndróm (CIS) alebo včas diagnostikovaná klinicky definitívna SM, pričom najväčšia šanca na dosiahnutie liečebného úspechu je hranica do EDSS 3, čo je ešte priestor s najväčšou možnosťou ovplyvnenia choroby.

V dnešnej dobe máme k dispozícii rozsiahle dáta poukazujúce na nutnosť začatia liečby v najvčasnejšom štádiu SM. Včasné nasadenie liečby má zásadný vplyv na dlhodobú prognózu pacienta. Na začiatku ochorenia dominuje zápalová zložka a počas ďalšieho priebehu ochorenia narastajú neurodegeneratívne procesy spôsobujúce stratu nervových vlákien a buniek spojenú s atrofiou mozgu a invalidizáciou pacienta. Vtedy hovoríme o tzv. sekundárne progresívnej fáze ochorenia do ktorej prechádza po 10 až 15 rokoch viac ako polovica neliečených pacientov. Časové rozmedzie, v ktorom je možné dosiahnuť najlepší liečebný efekt SM, je relatívne úzke. Optimálnym obdobím pre začatie liečby je klinicky izolovaný syndróm (CIS) alebo včas diagnostikovaná klinicky definitívna SM, pričom najväčšia šanca na dosiahnutie liečebného úspechu je hranica do EDSS 3, čo je ešte priestor s najväčšou možnosťou ovplyvnenia choroby.

K liečbe CIS či včasnej formy SM máme k dispozícii lieky tzv. prvej línie, teda lieky prvej voľby. Radíme sem klasické injekčné imunomodulačné preparáty používané v rôznych dávkovacích režimoch. Pri viac ako 20-ročnom používaní preukázali schopnosti pozitívne modulovať priebeh ochorenia. Ich nespornou výhodou je ich priaznivý bezpečnostný profil, väčšina ich nežiaducich príhod súvisí s injekčným podávaním. Za posledných 5 rokov k nim pribudli aj perorálne tabletkové preparáty, ktoré sa užívajú jeden alebo dvakrát denne. Tieto lieky preukázali svoju účinnosť pri oddialení vzniku klinicky definitívnej SM u pacientov s CIS a dokážu veľmi dobre kontrolovať zápalovú aktivitu práve vo včasných fázach ochorenia. Prvolíniová liečba je určená pre pacientov s predpokladaným nižším rizikom (vyhodnocovaným na základe aktivity ochorenia na MRI, počtu a charakteru relapsov, aktuálneho stupňa EDSS pred začatím liečby, pohlavia, veku atď.). Pri výbere konkrétneho preparátu zohľadňujeme aj neklinické faktory ako preferenciu pacienta (injekcia verzus tableta), dávkovací režim, plánovanie gravidity. Vo všeobecnosti je terapeutická úroveň jednotlivých prvolíniových preparátov porovnateľná.

K liečbe CIS či včasnej formy SM máme k dispozícii lieky tzv. prvej línie, teda lieky prvej voľby. Radíme sem klasické injekčné imunomodulačné preparáty používané v rôznych dávkovacích režimoch. Pri viac ako 20-ročnom používaní preukázali schopnosti pozitívne modulovať priebeh ochorenia. Ich nespornou výhodou je ich priaznivý bezpečnostný profil, väčšina ich nežiaducich príhod súvisí s injekčným podávaním. Za posledných 5 rokov k nim pribudli aj perorálne tabletkové preparáty, ktoré sa užívajú jeden alebo dvakrát denne. Tieto lieky preukázali svoju účinnosť pri oddialení vzniku klinicky definitívnej SM u pacientov s CIS a dokážu veľmi dobre kontrolovať zápalovú aktivitu práve vo včasných fázach ochorenia. Prvolíniová liečba je určená pre pacientov s predpokladaným nižším rizikom (vyhodnocovaným na základe aktivity ochorenia na MRI, počtu a charakteru relapsov, aktuálneho stupňa EDSS pred začatím liečby, pohlavia, veku atď.). Pri výbere konkrétneho preparátu zohľadňujeme aj neklinické faktory ako preferenciu pacienta (injekcia verzus tableta), dávkovací režim, plánovanie gravidity. Vo všeobecnosti je terapeutická úroveň jednotlivých prvolíniových preparátov porovnateľná.

Ak zlyhá prvolíniová liečba (napriek liečbe sa opakujú relapsy, zhoršuje sa funkčné zneschopnenie či pokračuje aktivita na MRI), je nutné liečbu navýšiť či eskalovať. Znamená to použitie preparátu druhej línie s vyššou účinnosťou. K eskalácii môžeme použiť pestrú paletu liekov vrátane monoklonálnych protilátok podávaných v infúziách raz mesačne, polročne, prípadne raz za rok. K dispozícii sú aj perorálne lieky používané jedenkrát denne alebo dvakrát do roka. Niektoré druholíniové preparáty napriek vysokej účinnosti môžu byť spojené s možnými závažnými i keď nie častými nežiaducimi prejavmi. Tým je možné pri pravidelnom sledovaní pacienta predchádzať alebo ich včasným rozpoznaním úspešne zvládať. V prípade nezávažného zhoršenia alebo neznášanlivosti určitého preparátu môžeme zvoliť zmenu na iný liek zo skupiny prvej línie.

Ak zlyhá prvolíniová liečba (napriek liečbe sa opakujú relapsy, zhoršuje sa funkčné zneschopnenie či pokračuje aktivita na MRI), je nutné liečbu navýšiť či eskalovať. Znamená to použitie preparátu druhej línie s vyššou účinnosťou. K eskalácii môžeme použiť pestrú paletu liekov vrátane monoklonálnych protilátok podávaných v infúziách raz mesačne, polročne, prípadne raz za rok. K dispozícii sú aj perorálne lieky používané jedenkrát denne alebo dvakrát do roka. Niektoré druholíniové preparáty napriek vysokej účinnosti môžu byť spojené s možnými závažnými i keď nie častými nežiaducimi prejavmi. Tým je možné pri pravidelnom sledovaní pacienta predchádzať alebo ich včasným rozpoznaním úspešne zvládať. V prípade nezávažného zhoršenia alebo neznášanlivosti určitého preparátu môžeme zvoliť zmenu na iný liek zo skupiny prvej línie.

Druholíniovú liečbu možno nasadiť ihneď po stanovení diagnózy ochorenia i u skupiny pacientov bez predchádzajúcej imunomodulačnej liečby, u ktorých sa však už od začiatku prvých príznakov vyvíja ochorenie veľmi rýchlo sa opakujúcimi závažnými, nespôsobilosť spôsobujúcimi relapsmi a s vysokou MRI aktivitou, kde hrozí rýchla a ťažká invalidizácia. Hovoríme o tzv. indukčnej stratégii, keď použijeme vysokoúčinný liek pri vysokoaktívnych formách SM už v začiatku ochorenia i s vedomím prípadných rizík výskytu závažných nežiaducich účinkov. Teda keď prínos z liečby potencionálne rizikovým liekom prevýši riziko progresie ochorenia. V minulosti bola možnosť používať vysokoúčinný liek zo skupiny cytostatík, ktorý síce preukázal vysokú účinnosť, ale na druhej strane mal závažné nežiaduce účinky v podobe poškodenia srdca a akútnej leukémie. V súčasnosti máme k dispozícii infúznu a tabletkovú formu liekov druhej línie, ktoré dokážu svojím mechanizmom účinku „prestaviť“ alebo „zresetovať“ chorý imunitný systém a nastaviť jeho správne fungovanie na niekoľko rokov bez potreby sústavnej liečby. Liečbu u skôr neliečených pacientov s vysokou aktivitou choroby možno začať aj prostredníctvom vysokoúčinného druholíniového perorálneho preparátu používaného raz denne alebo infúznej liečby používanej raz mesačne. V prípade vysadenia týchto preparátov sa môže objaviť znovuvzplanutie ochorenia, preto je treba vždy zvážiť, z akého dôvodu je liečba vysadzovaná a za ako dlho je vhodné nasadiť nasledujúcu liečbu.
Včasné začatie liečby SM už v počiatočných štádiách je kľúčovým aspektom pre priaznivú prognózu pacienta. Efekt liečby u pacientov v neskorších štádiách je významne znížený a škody napáchané chorobou už, žiaľ, nedokážeme zvrátiť. V rozhodovacom procese pri voľbe správnej stratégie liečby je nutné pracovať s faktom, že SM je chronické ochorenie a liečba je plánovaná na desiatky rokov. Liečba SM by mala byť individualizovaná a „ušitá na mieru“ aj s ohľadom na potreby pacienta, ako aj na zohľadnenie miery rizika a prínosu z liečby.

Druholíniovú liečbu možno nasadiť ihneď po stanovení diagnózy ochorenia i u skupiny pacientov bez predchádzajúcej imunomodulačnej liečby, u ktorých sa však už od začiatku prvých príznakov vyvíja ochorenie veľmi rýchlo sa opakujúcimi závažnými, nespôsobilosť spôsobujúcimi relapsmi a s vysokou MRI aktivitou, kde hrozí rýchla a ťažká invalidizácia. Hovoríme o tzv. indukčnej stratégii, keď použijeme vysokoúčinný liek pri vysokoaktívnych formách SM už v začiatku ochorenia i s vedomím prípadných rizík výskytu závažných nežiaducich účinkov. Teda keď prínos z liečby potencionálne rizikovým liekom prevýši riziko progresie ochorenia. V minulosti bola možnosť používať vysokoúčinný liek zo skupiny cytostatík, ktorý síce preukázal vysokú účinnosť, ale na druhej strane mal závažné nežiaduce účinky v podobe poškodenia srdca a akútnej leukémie. V súčasnosti máme k dispozícii infúznu a tabletkovú formu liekov druhej línie, ktoré dokážu svojím mechanizmom účinku „prestaviť“ alebo „zresetovať“ chorý imunitný systém a nastaviť jeho správne fungovanie na niekoľko rokov bez potreby sústavnej liečby. Liečbu u skôr neliečených pacientov s vysokou aktivitou choroby možno začať aj prostredníctvom vysokoúčinného druholíniového perorálneho preparátu používaného raz denne alebo infúznej liečby používanej raz mesačne. V prípade vysadenia týchto preparátov sa môže objaviť znovuvzplanutie ochorenia, preto je treba vždy zvážiť, z akého dôvodu je liečba vysadzovaná a za ako dlho je vhodné nasadiť nasledujúcu liečbu.
Včasné začatie liečby SM už v počiatočných štádiách je kľúčovým aspektom pre priaznivú prognózu pacienta. Efekt liečby u pacientov v neskorších štádiách je významne znížený a škody napáchané chorobou už, žiaľ, nedokážeme zvrátiť. V rozhodovacom procese pri voľbe správnej stratégie liečby je nutné pracovať s faktom, že SM je chronické ochorenie a liečba je plánovaná na desiatky rokov. Liečba SM by mala byť individualizovaná a „ušitá na mieru“ aj s ohľadom na potreby pacienta, ako aj na zohľadnenie miery rizika a prínosu z liečby.