Parametre posudzovania úspešnosti liečby sclerosis multiplex

Najčastejší priebeh sclerosis multiplex na začiatku ochorenia je relapsremitujúci (80 až 85 %). Znamená to, že sa u pacienta vyskytujú relapsy (ataky), ktoré môžu buď časom úplne odoznieť, alebo u pacienta zostáva tzv. reziduum (trvalé zhoršenie určitého neurologického deficitu). Po odoznení ataku sa pacient dostáva do remisie (stabilizácie) s rôznym časovým trvaním (aj niekoľko rokov). Relapsy bývajú veľmi rôznorodé – porucha zraku, oslabnutie končatín, poruchy citlivosti, sfinkterové ťažkosti, poruchy stability a i. V liečbe atakov využívame vysoké dávky kortikoidov, chronická protizápalová liečba zase slúži ako prevencia relapsov, čo je jedným z jej cieľov.

Na hodnotenie efektivity terapie SM sa využíva aj rozšírená stupnica invalidity, inak nazývaná aj Kurtzkeho škála alebo EDSS (Expanded Disability Status Scale). Je to metóda kvantifikácie zdravotného postihnutia pacientov s roztrúsenou sklerózou. Stupnica bola vyvinutá americkým neurológom Johnom F. Kurtzkem. Pozostáva z hodnotenia motoriky, citlivosti, zraku, mozočkových funkcií, únavy, kognície a sfinkterov. Výsledkom je stupeň postihnutia od 0 (bez ťažkostí) až po 10 (úmrtie v dôsledku SM). Pacientov si týmto spôsobom vieme oškálovať v určitých časových intervaloch, a tak sledovať vývoj ich zdravotného stavu a prípadnú progresiu ochorenia.

Na hodnotenie efektivity terapie SM sa využíva aj rozšírená stupnica invalidity, inak nazývaná aj Kurtzkeho škála alebo EDSS (Expanded Disability Status Scale). Je to metóda kvantifikácie zdravotného postihnutia pacientov s roztrúsenou sklerózou. Stupnica bola vyvinutá americkým neurológom Johnom F. Kurtzkem. Pozostáva z hodnotenia motoriky, citlivosti, zraku, mozočkových funkcií, únavy, kognície a sfinkterov. Výsledkom je stupeň postihnutia od 0 (bez ťažkostí) až po 10 (úmrtie v dôsledku SM). Pacientov si týmto spôsobom vieme oškálovať v určitých časových intervaloch, a tak sledovať vývoj ich zdravotného stavu a prípadnú progresiu ochorenia.

Pri sclerosis multiplex dochádza autoimunitným procesom k deštrukcii myelínových obalov axónov (výbežkov) neurónov v centrálnom nervovom systéme, čo zapríčiňuje zlyhanie ich funkcie (klinické príznaky podľa lokalizácie). Tento proces môžeme na magnetickej rezonancii (MR) pozorovať ako demyelinizačné plaky. MR má preto nezastupiteľnú funkciu tak v diagnostike SM, ako aj v hodnotení účinnosti terapie. Štandardne sa MR realizuje u pacientov raz ročne s obsiahnutím mozgu a krčnej chrbtice a s použitím kontrastnej látky. Týmto vyšetrením je možné vidieť prípadné pribudnutie ložísk, resp. aktívne lézie (lézie, kde aktuálne prebieha zápalový proces a po podaní kontrastnej látky sa zvýraznia, na MR „svietia“). Pribúdanie ložísk znamená aktivitu ochorenia a pre lekárov výstražné znamenie.

Pri sclerosis multiplex dochádza autoimunitným procesom k deštrukcii myelínových obalov axónov (výbežkov) neurónov v centrálnom nervovom systéme, čo zapríčiňuje zlyhanie ich funkcie (klinické príznaky podľa lokalizácie). Tento proces môžeme na magnetickej rezonancii (MR) pozorovať ako demyelinizačné plaky. MR má preto nezastupiteľnú funkciu tak v diagnostike SM, ako aj v hodnotení účinnosti terapie. Štandardne sa MR realizuje u pacientov raz ročne s obsiahnutím mozgu a krčnej chrbtice a s použitím kontrastnej látky. Týmto vyšetrením je možné vidieť prípadné pribudnutie ložísk, resp. aktívne lézie (lézie, kde aktuálne prebieha zápalový proces a po podaní kontrastnej látky sa zvýraznia, na MR „svietia“). Pribúdanie ložísk znamená aktivitu ochorenia a pre lekárov výstražné znamenie.

Pomocou magnetickej rezonancie mozgu pri SM okrem demyelinizačných lézií dokážeme zmerať aj tzv. stratu mozgového objemu (BVL – brain volume loss). V patomechanizme roztrúsenej sklerózy sa okrem zápalového procesu uplatňuje aj neurodegenerácia, ktorá v konečnom dôsledku vedie k úbytku nervových buniek, čo označujeme ako mozgová atrofia. K mozgovej atrofii dochádza aj u zdravých ľudí v dôsledku starnutia, ročný úbytok mozgovej hmoty je v bežnej populácií cca 0,2 %. U pacientov s SM je to až 0,7 až 1% ročne, čo zvyšuje riziko kognitívnych porúch. V súčasnosti máme k dispozícií preparáty, ktoré dokážu viac či menej ovplyvniť aj túto zložku.

Na celkové hodnotenie efektivity terapie SM sme donedávna používali tzv. koncept NEDA3 (no evidence of disease activity). To znamená, že pacient musel pri danej liečbe spĺňať 3 hlavné ciele – žiadne ataky, žiadne nové alebo aktívne ložiská na MR a žiadna progresia EDSS. V súčasnosti sa tento koncept pomaly mení na tzv. koncept NEDA4, kde k hlavným cieľom zaraďujeme aj dosiahnutie takej atrofie mozgu, aby bola na úrovni bežnej populácie. Pri splnení všetkých cieľov by sa dalo povedať, že liečba je optimálna a ochorenie plne stabilizované.

Na celkové hodnotenie efektivity terapie SM sme donedávna používali tzv. koncept NEDA3 (no evidence of disease activity). To znamená, že pacient musel pri danej liečbe spĺňať 3 hlavné ciele – žiadne ataky, žiadne nové alebo aktívne ložiská na MR a žiadna progresia EDSS. V súčasnosti sa tento koncept pomaly mení na tzv. koncept NEDA4, kde k hlavným cieľom zaraďujeme aj dosiahnutie takej atrofie mozgu, aby bola na úrovni bežnej populácie. Pri splnení všetkých cieľov by sa dalo povedať, že liečba je optimálna a ochorenie plne stabilizované.

Na celkové hodnotenie efektivity terapie SM sme donedávna používali tzv. koncept NEDA3 (no evidence of disease activity). To znamená, že pacient musel pri danej liečbe spĺňať 3 hlavné ciele – žiadne ataky, žiadne nové alebo aktívne ložiská na MR a žiadna progresia EDSS. V súčasnosti sa tento koncept pomaly mení na tzv. koncept NEDA4, kde k hlavným cieľom zaraďujeme aj dosiahnutie takej atrofie mozgu, aby bola na úrovni bežnej populácie. Pri splnení všetkých cieľov by sa dalo povedať, že liečba je optimálna a ochorenie plne stabilizované.

Výskum sclerosis multiplex napreduje míľovými krokmi, a preto nie je prekvapivé, že sa objavujú informácie o biomarkeroch, ktoré by mohli byť nápomocné pri skorej diagnostike SM aj pri monitorovaní účinnosti liečby. Medzi najsľubnejšie patria tzv. neurofilamenty a ich ľahké reťazce. Neurofilamenty sú bielkovinové štruktúry v cytoplazme neurónov, ktoré sú pri ich poškodzovaní uvoľňované do mozgovomiechového moku, ale aj do krvi. Meraním ich hodnôt, najmä pri stúpaní hladín, by sme v podstate jednoduchým vyšetrením vedeli povedať, či je liečba efektívna alebo nie. Veľkou výhodou by bola detekcia progresie ochorenia ešte pred klinickou či MR manifestáciou.